新生儿出生时,脐带血残留于脐带和胎盘,早期作为医疗废物处理。丹麦科学家Knudtzon在1974年发现了脐带血造血干细胞后,它就变得珍贵了。脐带血在30多年的发展过程中,为众多重病患者提供了康复机会,对此,我们深表谢意,并对脐带血发展过程中出现的一些重要情况表示感谢。是它们,为脐带血的应用开辟了广阔的天地。
首例患者:抓住5%的机会
马修·法罗曾经是一个范可尼贫血的患者,这种病通常活不到成年。1988,5岁的他接受了脐带血移植。Matthew说:“当我父母带我去接受治疗时,医生说成功率低于5%。但是他的父母还是决定要抓住这个救命的机会。最后,医生用马修刚出生的妹妹艾利森的脐带血给他做了移植手术,这些移植体没有发生排异反应。马修斯健康地活到了今天,不仅建立了家庭,还生了一个17岁的儿子。

而在美国,由于存在胚胎干细胞的伦理道德争议,公众对脐带血干细胞也存在误解。“一天,我在一家快餐店里听到有人在谈论脐带血,他们对此表示怀疑。所以我走过去做了自我介绍,讲了我个人的经历,”马修说。
如今,美国29个州通过了《脐带血教育法案》,要求医院的医务人员必须向准父母说明脐带血的作用,说明脐带血如何储存,医生必须了解和宣传脐带血的用途和临床价值。
行业先驱:从移植医学到再生医学
Matthew案例的成功,离不开儿科专家Kurtzberg博士的治疗和护理。Kurtzberg是脐带血行业的先驱,与布洛克斯迈耶博士、格卢克曼医生一起参与了马修的脐带血移植手术。她于1993年完成了世界上第一例非亲缘造血干细胞移植,并在杜克大学设立了儿童移植项目。伴随着再生医学的蓬勃发展,Kurtzberg领导团队进行了脐带血治疗脑瘫和其他脑损伤疾病的临床试验。

Kurtzberg在接受采访时说:“以前,我们曾治疗过患脑白质营养不良的儿童。通过移植脐带血,我们认识到脐带血细胞可以到达大脑,从而修复受损的神经和组织。“
2017年,她的团队完成了一项II期临床试验,结果显示:注射自体脐带血一年后,高剂量组脑瘫儿童的运动功能得到了改善,比按年龄和严重性预测的改善了30%。
中国方案:来之不易的97%
20世纪初,国内有这样一位女医生,她以20年探索脐带血移植的“中国计划”为契机,带领团队进入脐带血移植技术世界领先行列。中国科学技术大学第一附属医院血液科学系主任孙自敏也是她的教授。
她的同事汤宝林在接受安徽之声记者采访时说:孙院长最大的贡献就是建立脐血移植的预处理方案,甚至比欧美国家还要早,我们用这个方案把脐血移植率提高到97%以上。并且该院脐带血移植已占全国的60%以上,其经验已在各地推广。

孙自敏认为脐血移植的主要优点是肿瘤复发率低,慢性移植物对宿主病的抗性较差。关于脐带血量,孙自敏解释说:“脐带血确实较少,但里面全是种子细胞,即干细胞。理论上讲,一种干细胞可以重建造血功能,但其重建速度稍慢。如果我们能控制好并发症,移植同样可以取得成功。
源源:国内首例自体脐血移植
源源(化名)出生于一个普通的家庭,活泼可爱。但是,当时情况并不乐观,她在一岁多的时候不幸得了神经母细胞瘤。神经母细胞瘤是儿童中最常见的颅外实体瘤,被称为儿童肿瘤国王。源源的病情迅速恶化。幸运的是,当她出生的时候,父母保存了她的脐带血。
源源于2009年4月在北京儿童医院成功地进行了脐带血自体移植。父亲不禁感慨道:“幸亏源源出生时我们保存了她的脐带血,没想到真的用上了!
如今,14岁的SourceSourceSourceAuthority身体健康,不需要再服用药物了。她已经顺利地升入初中,完全像一个健康的孩子一样。

国家卫生健康委儿童血液病专家委员会顾问、儿童血液病专家吴敏媛教授说:“脐带血是一种变废为宝的血液,它有很多优点,现在临床上有很多儿童用脐带血来移植治疗疾病,有些儿童还可以再回到学校,健康地成长。每一位产妇,我都鼓励她们把这宝贵的资源留给自己,既可选择捐赠帮助他人,也可自己出钱存起来,为家人提供资源保障。
新应用:脐带血NK细胞
脐血不仅含有干细胞,而且是NK细胞的重要来源。美国MD安德森癌症中心KatayounRezvani博士说:“NK细胞是杀伤病毒感染细胞和肿瘤细胞的最好杀手,它们能够持续在体内巡逻并识别异常细胞。
在脐带血NK细胞治疗多发性骨髓瘤II期临床试验中,79%的患者获得了完全缓解或良好的部分缓解,3年无进展生存率可达52%。”

如今,脐带血CAR-NK细胞的研究进展更为迅速,经过基因改造的脐带血NK细胞,其作用机制类似于在NK细胞中添加精确诱导因子,从而能够更有效地杀死癌细胞。脐带血CAR-NK对复发难治性血液病的治疗结果表明,11例患者中有7例得到完全缓解,1例有明显改善,客观缓解率为73%。因而脐血造血干细胞移植治疗恶性血液病、实体瘤及感染性疾病具有很大的潜力。
AndersonMD癌症中心SimritParmar博士曾经说过:“脐带血不只是用于传统的造血干细胞移植,它还是一个宝贵的资源,可用于包括NK细胞、T细胞、CAR-T细胞、树突细胞疫苗、调节性T细胞在内的细胞治疗。
世界范围内应用脐血近8万例,我国应用脐血16000余例。脐带血用于治疗80种疾病,目前已有1200多项临床研究,包括脑瘫、糖尿病、先天性心脏病、支气管肺发育不良、异位性皮炎、脊髓损伤等。
相信在不久的将来,脐带血的临床应用将大有可为。