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自1988年全球首例脐带血成功移植以来，脐带血的应用和研究取得了巨大进展，全球脐带血应用已超过8万例，我国脐带血应用也已达到1.6万例。国际上脐带血已用于治疗100余种疾病，既包括血液病，也包括非血液病。目前干细胞治疗应用最成熟的是造血干细胞，造血干细胞的一个重要来源是脐带血。脐带血中除了造血干细胞，还有其他类型的干细胞、免疫细胞等，我国在细胞与基因治疗领域的研究已经走在世界前列。
再生障碍性贫血(简称再生障碍)是一种血液系统疾病，是一组由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭综合征。患者可能会出现贫血、出血和感染。更不幸的是，再生障碍是最严重的严重疾病。这类患者极易感染，暴露在外界有菌环境中极其危险。脐带血是胎儿分娩断脐后从脐静脉采集的血液。由于富含造血干细胞、免疫细胞等多种细胞，目前可用于80多种血液系统和免疫系统疾病的治疗。随着科学研究的发展，脐带血在脑瘫、糖尿病、自闭症等疑难疾病中也有着非常光明的前景。近年来，由于实物储存和采集对母婴无害，许多家庭选择为儿童储存脐带血。
国家卫计委颁布《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》，批准脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括：1.遗传性及先天性疾病：骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病。2.获得性疾病：(1)恶性疾病：急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤。(2)非恶性疾病：重症再生障碍性贫血、重症放射病。脐血移植已成为一项非常成熟的技术，随着医学技术的不断发展，脐带血的应用范围将越来越广，唯有储存最原始的脐带血造血干细胞，才能在未来享受医学带来的奇迹。
卵巢功能早衰(prematureovarianfailure,POF)是指由于各种原因在40岁之前出现的卵巢功能下降，通常被认为是不育的主要原因之一。近几年来，女性癌症发病率逐年上升，化疗是目前主要的治疗手段之一。但是，化疗有很多副作用，包括对女性卵巢的损伤。有些研究报告说，化疗会降低卵巢功能。现在有大量的研究已经证明，间充质干细胞(MSCs)可以抑制颗粒细胞的凋亡，改善卵巢的储备功能，增加卵泡的数量以及排卵。提示间充质干细胞治疗卵巢早衰在临床上有很大的应用潜力。
罕见病是人群中发病率低的疾病，是人类病史上唯一一种以发病率为定义标准的大型疾病。世界卫生组织(WHO)将罕见疾病定义为总人口0.65‰~1‰的疾病或病变。虽然单一疾病的发病率很低，但罕见疾病的种类高达6000-7000种，占人类疾病的10%。在国外罕见疾病中移植约占儿科的三分之一，移植在我国医院罕见疾病中的存活率很高。罕见疾病的特点是病种广泛分布，脐带血造血干细胞移植具有重要意义。许多罕见疾病是不可逆转的，但如果脐带血储存在儿童出生时，脐带血作为造血干细胞移植治疗罕见疾病的重要细胞来源，可以帮助患者重新燃起希望。
2型糖尿病原名叫成人发病型糖尿病，多在35～40岁之后发病，占糖尿病患者90%以上。T2DM尚无特效药物，主要为抗糖药和外源性胰岛素，许多患者仍难以达到良好的血糖控制。临床研究发现干细胞治疗对T2DM患者来说是一种有效的新选择，通过输注脐带间充质干细胞可以改善胰岛β细胞的功能，减少糖尿病并发症的发生。
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